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三月行业动态回顾

蓝海研究 | 月度医药行业动态回顾(2018/03-04)
BOCG | Monthly report of Healthcare news

研发动态

  • 基因泰克(罗氏)

3月27日,罗氏集团成员基因泰克宣布其3期研究IMpower150在中期分析中抵达了共同主要总生存期终点,证明用TECENTRIQ®联合Avastin加化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌,与只用Avastin加化疗相比能显著延长患者的生命。

  • Biohaven Pharmaceutical

近日,Biohaven Pharmaceutical宣布其两项3期临床试验取得了积极的顶线结果。由这家公司带来的口服新药rimegepant在偏头痛的治疗中,疗效优于安慰剂,达到了共同主要终点。偏头痛是一种影响广泛的神经性疾病。据估计,偏头痛是全球第三大流行病,仅仅在美国,就有3600万名患者。而根据另一项调查,偏头痛是全球致残的第七大原因,超过90%的患者在偏头痛发作时无法正常工作。

  • 罗氏

3月20日消息,罗氏检查点抑制剂Tecentriq治疗鳞状非小细胞肺癌抵达主要终点,获得优秀的无进展生存期PFS结果,显示出一线治疗潜力。IMpower131对罗氏,恰如分析师所说,关系着又一10亿美元的庞大市场,非常重要。(雪球)

  • 诺华&北卡罗来纳大学

一段时间以来,mRNA被认为是一种具有不确定性的治疗药物选择,但现在这种观念正在改变。一项由瑞士制药巨头诺华和北卡罗来纳大学(UNC)进行的研究显示:当涉及到可成药的药物结构时,mRNA具有巨大潜力。诺华/UNC这篇刊登在《Chemical & Engineering News》 (C&EN)上的报道表明,mRNA的结构远比以前想象的更具功能性,尤其是在用于疾病治疗开发领域。这项研究表明,mRNA中可能有数千个未被发现的结构。

  • Adaptimmune

近日,Adaptimmune宣布其TCR-T细胞疗法在治疗实体瘤-黏液样/圆细胞型脂肪肉瘤(MRCLS)中表现出应答,在接受治疗的4例患者中有3例表现出应答(2例已确定、1例待确定),而在此之前2017年Adaptimmune就宣布其NY-ESO SPEAR T细胞疗法在滑膜肉瘤治疗中的缓解率高达50%。在2018年3月15日数据公布当天,Adaptimmune的股价上涨20%,由此可见人们对TCR-T细胞疗法治疗多种实体瘤寄予厚望。

  • Spring Bank

3月14日,美国Spring Bank制药公司宣布,公司首席医学官Nezam Afdhal将在2018年亚太肝脏研究协会(APASL)年会上作口头报告,介绍正在进行的2期临床试验“ACHIEVE”A部分中25毫克和50毫克队列的综合研究结果。该项研究对药物inarigivir soproxil用于慢性乙型肝炎病毒(HBV)的治疗进行了评估。正在开发中的inarigivir是一款口服选择性免疫调节剂,可作为乙肝联合治疗的潜力组分,公司开发目的是以简单、安全和选择性的方式大幅度提高乙肝功能性治愈率。两个低剂量组的所有患者均完成了富马酸替诺福韦酯(由吉利德公司销售,商品名为Viread)每日300毫克,持续12周的序贯给药。

  • Bellicum Pharmaceuticals

日前,Bellicum Pharmaceuticals宣布其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病和原发性免疫缺陷的儿童患者中,取得了持久的可喜效果。研究发现,患者的无复发生存率为91.5%,总生存率为97.3%。

  • 艾伯维&Neurocrine Biosciences

3月14日,艾伯维与Neurocrine Biosciences宣布,子宫肌瘤在研新药elagolix的3期临床研究ELARIS UF-II达到了主要终点。此次研究证实了第一项试验的结果,显著减少了子宫肌瘤患者的重度月经出血,达到了研究的主要终点。

  • 葛兰素史克

近日,葛兰素史克抛出流感疫苗Fluarix Tetra的积极III期数据,显示其可以保护儿童免受流感影响。这项III期临床研究达到其主要终点,Fluarix Tetra可为6-35个月的儿童带来主动免疫,帮助儿童抵御63.2%的中度至重度流感以及49.8%的任意流感。

  • 《柳叶刀》

近期,国际权威医学期刊《柳叶刀》(Lancet)主刊发表了一项重磅III期临床研究,显示肝癌治疗分子靶向新药仑伐替尼在无进展生存期、至疾病进展时间、客观缓解率、疾病控制率方面均优于索拉非尼,有望成为一线治疗晚期肝癌的新标准。这一研究成果对肝癌的临床意义巨大,作为肿瘤治疗最前沿的分子靶向药物,仑伐替尼将成为我国晚期肝癌患者全新的治疗选择,为我国中晚期肝癌患者带来更多生存希望。

  • Vanda Pharmaceuticals(生物技术)

日前,位于华盛顿的生物技术公司Vanda Pharmaceuticals宣布了一条好消息——其在研新药Hetlioz(Tasimelteon)在一项3期临床试验中取得了良好的结果,离获得批准又近一步。如果一切顺利,这款新药有望为全球数百万受时差困扰的人带来福音。

  • Voyager Therapeutics

日前,专注于严重神经疾病基因治疗的Voyager Therapeutics公司公布了一项正在进行的1b期临床试验的数据,该研究旨在评估 VY-AADC在晚期帕金森病中的长期数据。这项研究的最新结果表明,在一次性施用基因疗法后,患者的多个运动功能测量都得到持续、剂量依赖和时间依赖的改善。

  • Ionis Pharmaceuticals

近日,专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx(RG6042)治疗早期亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx(RG6042)是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。

  • ObsEva SA

近日,生物医药公司ObsEva SA宣布,其提高体外受精(IVF)怀孕率的创新疗法nolasiban在一项3期临床试验中取得了积极的顶线成果。这有望为全球10%的适龄夫妇带来福音。

  • Intellia Therapeutics

Intellia旨在实现对肝细胞内的突变TTR基因特定DNA实施敲除编辑。这些基因可导致心脏,神经和其他组织中破坏性运甲状腺素蛋白沉积。开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司Intellia Therapeutics宣布,一项临床前研究结果于近日发表在《Cell Reports》期刊上。在这项临床前试验中取得的出色结果,也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。

  • Mesoblast

Mesoblast公司近日宣布,治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(aGVHD)患儿的异基因间充质干细胞候选产品MSC-100-IV(remestemcel-L)的3期临床试验在第28天的总缓解率(ORR,完全缓解+部分缓解)成功达到主要临床终点。

FDA批准

  • 美敦力

美敦力(Medtronic)的CGM(动态血糖监测仪)Guardian Connect获得了FDA的许可,用于每日多次胰岛素注射(MDI)的患者。美敦力的泵用户闭环系统于2016年被许可。

  • Dexcom

美国FDA近日批准了Dexcom G6集成连续血糖监测(CGM)系统的营销授权。Dexcom G6 CGM系统是2岁及以上糖尿病患者的最新一代CGM系统。FDA认为Dexcom G6既可用作独立CGM,也可用于自动胰岛素给药(AID)系统。这款新型Dexcom G6是首个获得FDA此项分类的CGM。

  • 海南普利制药

3月22日,海南普利制药股份有限公司发布公告称,公司已经收到美国FDA签发的左乙拉西坦注射液ANDA批准通知,标志着普利制药具备了在美国销售该产品的资格,将对公司拓展市场带来积极影响。

  • 人福医药控股子公司美国普克

19日,人福医药发布公告称,其控股子公司美国普克收到FDA关于萘普生钠软胶囊的ANDA(美国仿制药申请)批准文号。

  • 23andMe

据 Pmlive 于 2018 年 3 月 18 日报道,美国食品和药物管理局(FDA)又批准了一个由 23andMe 公司开发的家庭遗传测试试剂盒,该产品用于测试某些女性患乳腺癌和卵巢癌的风险是否增加。(丁香园)

  • Polyganics

开发生物可吸收医疗器械的医学科技公司 Polyganics 近日宣布,FDA 为 Polyganics 的肝脏和胰腺密封贴剂颁发了突破性器械认定(Breakthrough Device designation)。肝和胰腺密封贴剂被认为是预防肝胰胆管(HPB)手术后液体渗漏的独特突破,目前尚无获得批准的替代品。

  • 石药集团

石药宣布,集团开发的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)获得美国食品药品监督管理局颁发就治疗肌萎缩侧索硬化症(“ALS”)的孤儿药资格认定。 

  • CSL Behring

CSL Behring 公司宣布美国 FDA 批准其新药 Hizentra(人免疫球蛋白皮下注射剂,20%)上市,作为治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的首款皮下给药免疫球蛋白疗法,以预防患者的神经肌肉复发残疾和损伤。

  • 中裕新药

北京时间3月7日凌晨,美国FDA宣布正式批准药明生物(02269)合作伙伴中裕新药(TaiMed)的Trogarzo(ibalizumab-uiyk)上市,作为一种全新的抗逆转录病毒疗法,治疗现有多种疗法均无法起效的成人HIV感染者。

  • 23andMe

近日,美国食品和药品监督管理局(FDA)批准了有史以来第一款直接面向消费者的癌症风险基因检测项目。此次审批后,23andMe公司可以向其客户推销癌症风险检测项目,主要针对与乳腺癌、卵巢癌和前列腺癌风险相关特定变异基因的监测。

  • 依生生物

依生生物制药有限公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)正式批准其肿瘤免疫治疗药物YS-ON-001取得治疗胰腺癌的孤儿药资质,这是该产品在获得美国FDA授予的治疗肝癌的孤儿药资质后的又一重要里程碑。

  • Sorrento Therapeutics

日前,Sorrento Therapeutics与其子公司Scilex Pharmaceuticals宣布,美国FDA批准其ZTlido(lidocaine topical system 1.8%)上市,缓解与疱疹后神经痛相关的疼痛症状。一些分析师认为,这款创新止疼药有望成为一款“重磅药物”(blockbuster)。

CFDA

  • 复宏汉霖(复星医药)

近日,上海复星医药(集团)股份有限公司发布公告称,旗下控股子公司上海复宏汉霖生物技术股份有限公司收到国家食品药品监督管理总局同意重组抗 PD-1 人源化单克隆抗体注射液用于实体瘤治疗临床试验的批准。

  • 千红药业

近日,千红药业自主研发的在研新药QHRD107胶囊的临床申请已获得CFDA受理,该药物是目前国内唯一一个已经申报了临床的CDK9抑制剂。

  • 天士力

3月29日,天士力(600535)公告称,CDE发布《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示(第二十七批)》的名单中,天士力与法国Pharnext公司合作研发的新药PXT3003在列。

  • 石药集团&武汉友芝友生物制药

近日,石药集团宣布,与联营公司武汉友芝友生物制药开发的注射用重组抗EpCAM和CD3人鼠嵌合双特异性抗体已获CFDA颁发药物临床试验批件。据悉,药物用于治疗胃癌、乳腺癌等。

  • 艾伯维

全球领先的生物制药公司艾伯维 9 月 22 日宣布,维建乐 ®(奥比帕利片)联合易奇瑞 ®(达塞布韦钠片)治疗方案已于 2017 年 9 月 20 日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,用于治疗成人基因 1 型慢性丙型肝炎,包括无肝硬化或伴代偿期肝硬化的患者。(丁香园)

  • 沃森生物控股子公司嘉和生物药业

云南沃森生物技术股份有限公司(以下简称“沃森生物”)发布“关于子公司嘉和生物研发的注射用GB235单抗药物获得药物临床试验批件的公告”,沃森生物的控股子公司嘉和生物药业有限公司(简称“嘉和生物”)自主创新研发的注射用GB235单抗药物(简称“新药”)获批准临床研究。

  • 南京传奇

3月13日,南京传奇生物科技有限公司(以下简称南京传奇)正式收到由CFDA授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。目前,企业处于等待制证过程中。

  • 恒瑞

3月5日,恒瑞SHR-1209的临床申请获得CDE承办受理,成为国内第4个申报临床的PCSK9单抗药物。

  • 信立泰

3月5日,信立泰抗心衰1类新药-S086正式申报临床,这也是国内首个抗心衰1类化药。

  • 天阶生物

2月26日,北京世贸天阶生物科技股份有限公司(简称“天阶生物”)发布公告称,公司自主研发的生物溶栓新药“注射用重组人组织型纤溶酶原激活剂改构体(rhM-tPA)”,商品名:宜真通,经国家药典委员会批准,核定通用名为 “注射用替奈普酶”。公司于2018年1月18日向国家食品药品监督管理总局提交了“注射用替奈普酶”的新药上市申请,并于2018年2月23日正式拿到受理通知书。

EC/NICE/其他

  • MeiraGTx(基因疗法)

近日,专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其基因治疗候选产品A002优先药品(PRIME)资格,用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者(ACHM) 。值得一提的是,该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物(Rare Pediatric Disease)资格,用于治疗ACHM,并从FDA和EMA获得孤儿药资格。

BD项目

  • Bluebird&新基

美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布,双方已达成一项合作协议,共同开发和共同推进bb2121,这是一种实验性抗B细胞成熟抗原(anti-BCMA)嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的治疗。

  • 再生元&Alnylam

日前,再生元(Regeneron)与Alnylam宣布达成合作,以开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和其它相关疾病的RNAi疗法。这一研发合作是基于Regeneron近期在《New England Journal of Medicine》杂志上发表的一篇研究,该研究首次发现HSD17B13基因的一个变体,与慢性肝病风险降低有关。

  • 绿叶制药&Excel Biopharm LLC

绿叶制药集团宣布已与美国加州的生物技术公司Excel Biopharm LLC签署合作协议,合作开发用于下一代肿瘤免疫疗法的治疗型抗体。此次合作将进一步深化绿叶制药在肿瘤免疫治疗领域的全球战略布局,抗肿瘤领域后续产品线的不断丰富将持续强化集团在该治疗领域的领先地位,也为其全球市场的快速拓展奠定坚实基础。

  • AkaRx&复星医药

3月19日,致力于开发罕见病药物的Dova制药公司宣布,其全资子公司AkaRx与复星医药的子公司上海复星医药产业发展有限公司(简称“复星医药产业”)达成了最终协议,将治疗血小板减少症新药avatrombopag在中国大陆和香港的开发及销售权利独家许可给后者。

  • Lundbeck:Prexton Therapeutics

3月,Lundbeck 与 Prexton Therapeutics 宣布签署最终收购协议。通过收购 Prexton,Lundbeck 将获得一款极具吸引力的化合物 foliglurax 的全球所有权。该化合物目前正处于临床 2 期试验中,用于减少帕金森病的“关闭期(OFF-time)”和运动障碍,包括左旋多巴诱导的运动障碍(LID)。第一批数据预计会在 2019 年上半年公布。

  • Caladrius Biosciences&Shire

Caladrius Biosciences近日宣布,公司与Shire就治疗慢性心肌缺血靶向难治性心绞痛晚期CD34+细胞疗法项目的数据达成了一项全球独家授权协议。根据协议,Caladrius独家获得CD34+细胞疗法用于治疗难治性心绞痛的数据集和监管文件。而Shire将收到相关预付款、里程碑款项以及产品销售的版权费用。Caladrius Biosciences是一家研发阶段的生物医药公司,拥有多种技术平台针对自身免疫和心脏病学适应症。

投融资项目

  • Unum Therapeutics

日前,Unum Therapeutics宣布普通股已登陆纳斯达克(Nasdaq),股票代码为“UMRX”。在本次IPO中,Unum共募集资金近7亿美元。Unum Therapeutics是一家临床阶段的生物医药公司,专注于开发基于抗体偶联T细胞受体或ACTR细胞免疫疗法的公司。当与识别肿瘤细胞表面的靶标的抗体组合时,ACTR受体可以指导个体的T细胞杀死肿瘤。

  • Homology Medicines(基因编辑)

近日,基因编辑公司 Homology Medicines 首次公开招股(IPO),共募集资金 1.44 亿美元,以每股 16 美元的定价共发行 9,000,000 股普通股。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克(Nasdaq),股票代码为“FIXX”。Homology 致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞(AAVHSCs)的腺相关病毒载体,Homology 旨在通过基因疗法,或通过自然的同源重组 DNA 修复(无核酸酶基因编辑),进行精确而有效的基因药物传递。

  • 华领医药

华领医药,一家致力于开发突破性原创新药的临床阶段药物开发公司,宣布完成 D 轮和 E 轮融资,共募集资金 1.174 亿美元。本轮融资将用于完成全球首创糖尿病Dorzagliatin (HMS5552) 在中国的两个III 期临床试验以及商业化上市前准备工作。Dorzagliatin (HMS5552)是新机制第4代葡萄糖激酶活剂调节剂,针对人体血糖平衡传感器葡萄糖激酶的功能损伤进行有效治疗,有望解决2型糖尿病发病的病根。

  • 天演药业

天演药业近日对外宣布已经完成5000万美元C轮融资,本轮融资由红杉资本中国基金领投,新世界信息科技有限公司、中航信托股份有限公司、King Star Capital、歌斐资产等跟投。据悉,本轮融资的资金将主要用于完成正在全球申报IND的抗体新药临床试验,以及推动后续创新药产品线的开发。

  • 祐和医药

创新药研发企业祐和医药科技(北京)有限公司(以下简称“祐和医药”)宣布完成由招银国际资本领投,本草资本跟投的1.2亿元人民币B轮融资。

本轮融资将支持祐和医药开展创新抗体药的临床前研究,推进产品的国际及国内临床申报。

  • Auris Health

近日,美国医疗科技初创公司Auris Health宣布完成了一笔5亿美元的新一轮融资,投资方包括LuxCapital、Mithril Capital Management、Highland Capital和Coatue Management。该公司的主打产品是一款软件、数据分析、机器人和视觉成像技术结合在一起的医疗服务平台,医生可以使用一个类似游戏手柄的操作杆,在患者体内巧妙地控制摄像机走向,轻松访问肺内区域。

  • Prevail Therapeutics神经疾病基因疗法新锐

去年刚成立的神经疾病基因疗法新锐 Prevail Therapeutics 近日宣布,获得 A 轮投资 7500 万美元,用于推进开发独特的溶酶体功能相关基因疗法,治疗特定基因亚型的神经退行性疾病。本次融资由 OrbiMed 领投,Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners, Boxer Capital, Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments 跟投。

  • 艾格眼科

眼科医院连锁品牌艾格眼科集团(以下简称“艾格眼科”)近日宣布获得鼎晖投资4000万美元B轮投资。这是艾格眼科继2015年获得美国奥博资本A轮投资后的新一轮融资,易凯资本在本次交易中担任艾格眼科的独家财务顾问。

  • Xeris胰高血糖素急救注射笔

日前,Xeris制药公司与硅谷银行和牛津财务公司签订了定期贷款和证券协议4500万美元,并以额外的1000万美元完成了C系列融资。 此次C论融资由当前投资者Merieux Developpement领投,参与者包括Wild Basin Investments和Xeris管理层的其他成员。

  • 上海药明巨诺生物科技

上海药明巨诺生物科技有限公司(以下简称“药明巨诺”)今天宣布完成9000万美元A轮融资。本轮投资由国际知名投资机构淡马锡、红杉资本中国基金和元明资本领投,其他投资者包括元禾原点、翼朴资本、中航资本,及原有股东药明康德集团、美国巨诺(Juno)公司等。药明巨诺是一家专注于最新细胞治疗技术领域的临床阶段的创新型生物科技公司,由药明康德集团和美国巨诺(Juno)公司在2016年共同创建。

  • 23魔方--消费级基因检测企业

消费级基因检测公司23魔方已于近日完成1亿元B+轮融资,经纬中国领投,跟投的包括23魔方此前的资本方汉王科技、德商奇点和雅惠精准医疗基金。创始人周坤介绍,本轮融资将被重点用于三方面:1、提升检测产能和降低成本;2、提升研发效率;3、市场推广。

  • Oxford Vacmedix--癌症疫苗公司

3月8日消息,专注于癌症疫苗研制的牛津疫苗医学公司英国有限公司宣布完成1250万美元A轮融资,由韩国Cancer ROP和中国投资者共同完成。融资将用于临床前开发和与两个候选疫苗(ovm-100和ovm-200)I期临床试验。

  • Inscripta(基因编辑)

Inscripta以5,550万美元圆满完成C轮资金募集,将继续推动其使命,那就是通过免费提供新的酶来扩大CRISPR的使用范围,并通过全套工具支持CRISPR研究人员。该公司在一份声明中称,新资本将促进基因编辑工具的开发和商业化,进一步拓展Inscripta的研究能力并扩大团队。

  • Rubius Therapeutics

新兴制药公司Rubius Therapeutics正在开发基因改造的红血细胞。目前该公司已经融资1.45亿美元,以推动它的第一个“即用”型长效红细胞疗法(Red Cell Therapeutic,RCT)在2018年进入临床试验。

  • Generation Bio(基因治疗)

基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请(IND),以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。

专利

  • Mylan&艾尔建

全球制药公司Mylan近日宣布,美国专利审判和上诉委员会否决了圣雷吉斯莫霍克部落(美国纽约印第安土著部落)动议,驳回了Mylan与艾尔建有关后者旗下药物Restasis的六项专利方面的诉讼请求。Restasis是一种含有0.02%浓度环孢素的滴眼液,环孢素是一种免疫调节剂,用于治疗青光眼以及慢性干眼症(一种由于炎症引起的眼泪分泌减少的疾病),此药2003年上市,在美国专利2014年到期,但2013年FDA就向仿制药敞开了大门,艾尔建为此上诉到美国专利局,获得了将专利延长10年的批复,不过美国Actavis/Watson公司在专利诉讼结束前已经有仿制药生产出来,因此专利纠纷持续不断。2016年Restasis为艾尔建带来14亿美元收入,销售额仅次于最畅销的保妥适。