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4月行业动态回顾

蓝海研究 | 月度医药行业动态回顾(2018/04-05)

研发动态

  • 新基

新基新药ozanimod治疗复发性多发性硬化症的3期临床的进一步数据分析表明,ozanimod在RMS患者中是一种潜在的新治疗选择。

  • Alnylam

近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。

  • 默沙东(MSD)&Moderna Therapeutics

日前,默沙东(MSD)和Moderna Therapeutics宣布将扩大合作,开发并推广新型个体化mRNA癌症疫苗。新协议将涵盖具有共享抗原的mRNA癌症疫苗,包括来自Moderna针对KRAS突变的mRNA-5671。

KRAS是人类癌症中最常发生突变的致癌基因之一,存在于约90%的胰腺癌和30%的非小细胞肺癌(NSCLC)中,这些患者的预后通常较差。这些患者需要有针对性的有效治疗来缓解疾病。

  • 复宏汉霖(复星旗下)

复星医药4月15日公告称,子公司复宏汉霖研发的单克隆抗体生物类似药HLX-04(重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液)完成临床 I 期试验,并于近期启动 治疗转移性结直肠癌的临床 III 期试验。

  • 默沙东

美国癌症研究协会(AACR)2018年年会的第三天,多家公司都公布了其在癌症领域的最新研究成果。默沙东(MSD)公司的重磅抗PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)在非小细胞肺癌(NSCLC)和黑色素瘤中都展示出卓越的疗效。

  • 阿斯利康&默沙东

阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)近日在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上公布了3期临床试验OlympiAD的总生存期(OS)数据。该研究评估了Lynparza(olaparib)在转移性乳腺癌患者中的疗效,抵达了无进展生存期的主要终点,以及总生存期的次要终点。

  • 阿斯利康

日前,阿斯利康旗下Tagrisso(osimertinib)的最新试验显示,该药物作为一线治疗肺癌展现出了“前所未有的无进展生存收益”,而且疗效在治疗过程中表现出了持续性改善。

  • 基因泰克(罗氏)

4月,美国癌症研究协会(AACR)2018年年会于芝加哥如火如荼地召开。不仅免疫疗法Keytruda和Opdivo表现亮眼,罗氏集团(Roche Group)成员基因泰克(Genentech)的重磅免疫药物Tecentriq(atezolizumab)也有突出表现。评估Tecentriq与Avastin加紫杉醇和卡铂治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)的3期临床试验IMpower150表明,该组合疗法在所有PD-L1亚组中显著改善了无进展生存期(PFS)。

  • 百时美施贵宝

百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb,BMS)公司在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上公布了其关键3期研究CheckMate-227的初步结果,该研究评估了重磅免疫疗法Opdivo(nivolumab)3 mg/kg加低剂量Yervoy(ipilimumab,1 mg/kg)一线治疗具有高肿瘤突变负荷(TMB≥10 mut/Mb)的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效。这些结果也同时发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。

  • 礼来

礼来(Eli Lilly)近日公开了乳腺癌新药Verzenio(abemaciclib)的3期临床试验MONARCH3的最终数据,并获得了美国FDA的最新许可,治疗部分乳腺癌患者。

  • Checkmate Pharmaceuticals&默沙东

Checkmate Pharmaceuticals公司在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上发布了该公司开发的CMP-001与默沙东(MSD)公司的Keytruda(pembrolizumab)构成的组合疗法治疗晚期黑色素瘤的临床1b期试验数据。CMP-001是一种Toll样受体9(TLR9)的激动剂,而pembrolizumab是PD-1免疫检查点抑制剂。试验结果表明,CMP-001与pembrolizumab的组合能够让那些对单一PD-1抑制剂疗法产生抗性的患者身上的肿瘤得到显著且持久的缓解。

  • Alnylam Pharmaceuticals

2018年4月14日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。

  • Bluebird Bio

bluebird bio于4月公布了发表在《New England Journal of Medicine》上的两项临床研究结果。研究显示,其新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血(TDT)患者免于或减少长期输血。最新完成的Northstar(HGB-204)和正在进行的HGB-205研究评估了LentiGlobin疗法的安全性和有效性。两项1/2期研究的中期结果表明,大部分患者在接受两年或两年以上治疗后无需输血。

  • 百济神州

百济神州(纳斯达克代码:BGNE)是一家处于商业化阶段的生物医药公司,专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的开发和商业化。公司4月宣布其在研PD-1抗体tislelizumab用于先前经过治疗的晚期肝细胞癌(HCC或肝癌)患者的一项全球2期临床试验实现了首例患者给药。

  • Magenta Therapeutics

近日,Magenta Therapeutics 宣布在 MGTA-456 脐带血干细胞移植的 2 期临床研究中,首名遗传代谢异常患者接受了治疗。

  • 索元生物

2018年4月4日,精准医疗企业索元生物今日宣布其关键性全球三期临床试验ENGINE研究日前已在中美两国多家研究中心启动,首例受试者正式入组,此受试者在北京大学肿瘤医院已开始接受研究药物治疗。

  • Loxo Oncology

3月29日,Lancet Oncology刊登出Loxo Oncology公司的NTRK抑制剂Larotrectinib(Loxo-101)在儿童肿瘤中的研究结果。Larotrectinib是第一个口服、针对多种不同癌症、儿童成人均可使用的广谱靶向治疗药物,针对携带NTRK基因融合突变的肿瘤患者具有明显的药效。在针对17种不同癌症的疗效统计中,研究数据显示治疗总体客观反应率为75%,且副作用较小,为携带这一罕见突变的患者提供了全新的治疗选择。

  • MediciNova

MediciNova生物医药公司4月宣布,由于在中期分析中取得了重要积极结果,MN-001(tipelukast)在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和有高甘油三酯血症的非酒精性脂肪肝病(NAFLD)中的2期临床试验提前终止。

  • 耶鲁大学

近日,来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染,这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平,从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒,同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制,相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。

FDA批准

  • 默沙东

5月3日,美国默沙东制药公司称,在一项中期分析中,公司用于评估PD-1抑制剂KEYTRUDA® (pembrolizumab)联合卡铂+紫杉醇或白蛋白结合型紫杉醇用于转移性鳞状非小细胞肺癌一线治疗的关键性临床研究达到了一项预先指定的总体缓解率(ORR)次要终点。根据这些数据,默沙东公司已向美国食品和药品管理局(FDA)提交了一份补充生物制剂许可证申请(sBLA)。这项研究已被接受在美国临床肿瘤学学会2018年年会上作口头报告。该公司现在预计,将在ASCO召开之前进行额外的中期分析,并可能为2018年会提供更多的数据。

  • 赛诺菲&再生元

赛诺菲与合作伙伴再生元近日联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理单抗药物cemiplimab(REGN2810)的一份上市许可申请(MAA)。此次申请,寻求批准cemiplimab用于转移性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)患者的治疗,以及用于不适合手术切除的局部晚期CSCC患者的治疗。在美国监管方面,FDA也正在审查cemiplimab用于相同的适应症。

  • Foundation Medicine

近日,药明康德集团合作伙伴Foundation Medicine宣布美国FDA为其新型液体活检测试颁发了突破性设备认定(以前为Expedited Access Pathway计划)。该测试是FoundationACT®的扩展版本,将包括超过70个基因和基因组生物标志物,用于检测微卫星不稳定性(MSI)和血液肿瘤突变负荷(bTMB)。如果获得批准,该测试将成为首个FDA批准的结合多种伴随诊断(CDx)和多种生物标志物的液体活检测试,以帮助决定合适的肿瘤靶向疗法和免疫疗法。

  • Neurocrine

4月25日,美国Neurocrine Biosciences公司宣布,其第一个被美国FDA批准用于迟发性运动障碍(TD)成年人治疗的INGREZZA® (valbenazine)胶囊用于任何身体部位,均可以获得TD症状改善。这些新的数据,以及长期疗效和耐受性数据已经公布在第70届美国神经学会(AAN)年会。

  • 浙江华海药业

近日,浙江华海药业股份有限公司(以下简称“华海药业”)发布公告称,近日,收到美国食品药品监督管理局(以下简称“美国 FDA”)的通知,公司向美国FDA申报的坎地沙坦酯氢氯噻嗪片的新药简略申请已获得批准,意味着华海药业可以生产并在美国市场销售该产品。

  • 伊犁川宁生物(科伦药业旗下)

4月19日晚间,科伦药业发布公告称,公司全资子公司伊犁川宁生物技术有限公司(以下简称川宁生物)提交至美国FDA(美国食品药品管理局)的硫氰酸红霉素、7-氨基头孢烷酸、去乙酰-7-氨基头孢烷酸、青霉素G钾盐四个产品已获得审核通过。科伦药业在公告表示,该注册登记事项的完成将有利于公司进一步开拓国际高端市场。

  • Shire

近日,Shire公司宣布美国FDA已批准Vonvendi(重组血管假性血友病因子,rVWF),用于血管性血友病(VWD)成人患者(18岁及以上)的围手术期出血管理。在美国,Vonvendi于2015年12月首次获批,用于VWD成人患者按需治疗和出血事件控制。截至目前,该药仍是FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。

  • 百时美施贵宝

百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb,BMS)公司捷报连连。继在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上公布了其重磅联合免疫疗法Opdivo(nivolumab)3 mg/kg加Yervoy(ipilimumab)1 mg/kg在肺癌患者中的优秀数据后,该疗法获得了美国FDA的批准,成为首款用于初治的中高危晚期肾细胞癌(RCC)患者的联合免疫疗法。

  • ARKAY Therapeutics

近日,ARKAY Therapeutics宣布向美国FDA提交了RK-01的新药临床试验(IND)申请。RK-01是一款“first-in-class”的“以β细胞为中心”的药物组合,用于新诊断和肥胖的2型糖尿病患者。该药物包含3种成分,分别是metformin(二甲双胍)、valsartan(缬沙坦)和celecoxib(塞来昔布)。针对2型糖尿病患者血糖控制不足的问题,RK-01将进行首次人类概念验证试验。

  • 广州再极医药科技有限公司

广州再极医药科技有限公司(以下简称“再极医药”)宣布,其临床产品Max-40279已正式获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的孤儿药资质,该产品由再极医药科研人员自主研发,用于治疗急髓性白血病(AML)。

  • Foundation Medicine

近日,Foundation Medicine公司官方网站宣布,该公司旗下研发并获得FDA批准的首个多癌种伴随诊断基因检测产品——FoundationOne CDx™在美国上市。

CFDA

  • 诺华制药

诺华制药(中国)宣布,诺适得®(雷珠单抗)获国家药品监督管理局批准用于治疗继发于视网膜静脉阻塞(RVO),包括视网膜分支静脉阻塞(BRVO)或视网膜中央静脉阻塞(CRVO)的黄斑水肿引起的视力损害,成为中国目前唯一具有视网膜静脉阻塞适应症的抗 VEGF 药物。

  • 科伦药业控股子公司四川科伦博泰

科伦药业4月23日公告称,公司控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司开发的创新镇痛药物外周κ受体激动剂KL280006注射液获国家市场监督管理总局(简称“国家市场监总局”)注册受理。目前全球尚无外周选择性κ受体激动剂类获批上市。

  • 恒瑞医药

4月23日,恒瑞PD-1单抗Camrelizumab注射液(SHR-1210)的上市申请(CXSS1800009)获得CDE承办受理。

  • 武田制药

 2018年4月17日,武田中国正式宣布恩莱瑞®(伊沙佐米)已获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)的批准,将联合来那度胺和地塞米松作为首个全口服治疗方案,用于治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

  • 艾伯维

4月16日,艾伯维在中国提交丙肝新药格卡瑞韦派仑他韦片(glecaprevir / pibrentasvir,ABT-493/ABT-530片)的上市申请。Maviret(格卡瑞韦派仑他韦片)是NS3/4A抑制剂和NS5A抑制剂组成的二合一丙肝新药,覆盖基因1~6型丙肝,于2017年8月3日获得FDA批准上市,2017年7月28日获得欧盟批准上市,是继吉利德的Epclusa、Vosevi之后第3个上市的全基因型丙肝新药。

  • 诺和诺德

4月2日,国际领先的生物制药企业诺和诺德宣布,全球年销售量第一的生长激素*--诺泽®重组人生长激素注射液正式在中国上市。诺泽®全球拥有超30年的临床使用经验,其长期应用的有效性和安全性已经得到了证实1。作为全球唯一首次使用后可室温(25摄氏度)储存21天的生长激素2,有效填补了目前中国矮小症治疗领域未被满足的需求空白,助力少年儿童身心健康成长。

BD项目

  • 杨森(收购方)&BeneVir Biopharm

强生旗下公司杨森(Janssen Biotech)近日宣布该公司已达成了一项最终协议,将收购生物医药公司BeneVir Biopharm。BeneVir利用其专有的T-Stealth溶瘤病毒平台,设计能够感染和破坏癌细胞的溶瘤病毒。杨森希望推进临床前候选药物,作为单独疗法或与其他免疫疗法联用,治疗如肺癌、前列腺癌、结直肠癌等实体瘤。

  • Illumina&Loxo Oncology

近日,Illumina与Loxo Oncology宣布建立全球战略合作伙伴关系,开发并推广用于广泛肿瘤特征分析的多基因面板,从而实现可用于多种癌症适应症的可分布式下一代测序(NGS)伴随诊断(CDx)。此次合作计划将Illumina的TruSight Tumor 170作为Loxo抗癌新药larotrectinib(靶向NTRK基因融合体)和LOXO-292(靶向RET基因改变)的CDx,用于多种肿瘤类型。

  • Ionis Pharmaceutical&阿斯利康

近日,位于加州圣地亚哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布该公司授予阿斯利康(AstraZeneca)进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx,治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的独家授权。Ionis公司将从阿斯利康获得3000万美元的付款,并且根据药物开发过程中的里程碑可能获得额外高达3亿美元的付款。阿斯利康将负责这一药物随后的所有开发和推广过程。

  • 礼来&Sigilon

4月4日,礼来和Sigilon达成一项糖尿病细胞疗法合作开发协议,Sigilon公司将利用独特的Afibromer™技术开发I型糖尿病细胞疗法。

  • 诺和诺德&EpiDestiny

近日,诺和诺德(Novo Nordisk)与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议(PDF),诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利,该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。

  • 亿帆医药&SUMMITBIOTECK CO.LIMITED

亿帆医药4月9日公告称,已与 SUMMITBIOTECK CO., LIMITED签订了《专有技术转让协议》,以人民币 2.5亿元或等值的美元(含税)获得其胰岛素类似物产品(Insulin Analogues)平台技术,以用于开发生产的第三代胰岛素,即工业生产门冬胰岛素(Insulin Aspart)、赖脯胰岛素(Insulin Lispro)和甘精胰岛素(Insulin Glargine)

  • 诺华:AveXis

近日,诺华(Novartis)公司宣布已与AveXis达成协议,计划以总共87亿美元的价格收购这家处于临床阶段的基因疗法公司。此次收购得到了两家公司董事会的一致通过。

投融资项目

  • Refuge Biotechnologies

近日,致力于利用基因工程技术开发智能细胞疗法的公司Refuge Biotechnologies宣布完成2500万美元的B轮投资。该轮融资由三生制药(3SBio)和红杉资本中国(Sequoia China)领投,还包括新投资者丹华资本、仙瞳资本、海松医疗基金,以及现有投资者本草资本、毓承资本和ShangBay Capital。此外,该公司还任命免疫肿瘤学先驱之一Francesco Marincola博士为首席科学官。

  • Inventiva

法国生物医药公司Inventiva近日募集了约3550万欧元(约4400万美元)的资金,用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)疗法的后期研发等多个临床项目。

  • Tessa Therapeutics

Tessa Therapeutics日前宣布,由于最新一轮融资的需求增加,公司又筹集了5000万美元,使得本轮融资总额达到1.3亿美元。Tessa将利用这笔资金继续推进临床管线,并将新疗法引入临床试验,扩大该公司的病毒特异性T细胞(VST)平台疗法的癌症治疗范围。

  • BenevolentA

4月20日消息,利用人工智能(AI)来研发新药品的欧洲初创企业Benevolent AI在最新一轮融资中,筹集到1.15亿美元,这一轮融资也让该公司的估值突破20亿美元。Benevolent AI公司创建于2013年,总部位于伦敦,该公司将利用最新一轮融资来招聘更多员工和拓展新药品研发业务,以此更多地关注新疫病。

  • Cellectis

日前,专注于为癌症患者开发新型免疫疗法的生物公司Cellectis宣布在公开募股中获得1.64亿美元的资金,将用于推进其“即用型”CAR-T疗法项目。在向美国证券交易委员会提交的文件中,Cellectis概述了其对募集资金的计划。其中1亿美元将用于建立推广能力,包括为其UCART产品建造专有的基因编辑制造工厂。Cellectis将利用2000万美元推动其即用型CAR-T项目的开发,以及3000万美元开发肿瘤以外的基于其专有基因编辑技术的新型治疗方法。剩余的资金将用于运营和其它企业用途。

  • 医疗领域人工智能Airdoc

4月2日,医疗领域人工智能领军企业Airdoc宣布已完成由复星领投、搜狗跟投的数亿元人民币B轮融资。三方将共同探索医疗人工智能更好的产业结合路径。同时,Airdoc宣布与复星、搜狗持续推进线上线下深度融合的慢性病智能防控体系。本轮融资将主要用于主要产品的深入研究、分级诊疗网络覆盖、市场拓展等方面。

政策动态

  • 进口抗癌药零关税

据报道,近日召开的国务院常务会议决定,从今年的5月1日起,包括抗癌药在内的所有普通药品、具有抗癌作用的生物碱类药品及有实际进口的中成药进口关税降至零,使我国实际进口的全部抗癌药实现零关税。

  • 国务院办公厅印发《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》

《意见》指出,改革完善仿制药供应保障及使用政策,事关人民群众用药安全,事关医药行业健康发展。要围绕仿制药行业面临的突出问题,促进仿制药研发,提升质量疗效,完善支持政策,推动医药产业供给侧结构性改革,提高药品供应保障能力,降低全社会药品费用负担,保障广大人民群众用药需求,加快我国由制药大国向制药强国跨越,推进健康中国建设。